ELENASEMENZATO – ANTENNA TRE | Medianordest

MOGLIANO VENETO | DISTROFIA DI DUCHENNE, VENETO SENZA FARMACO. INCONTRO TRA FAMIGLIE E AIFA

Medianordest — Sat, 19 Jul 2025 19:54:09 +0000

19/07/2025 MOGLIANO VENETO – Distrofia muscolare di Duchenne. Le famiglie a Roma in un incontro con i vertici Aifa: il farmaco, dopo l’ok all’importazione c’è l’ostacolo delle farmacie che faticano a ordinarlo || Distrofia muscolare di Duchenne. Continua la lotta delle famiglie per avere il farmaco Translarna. Dopo che le 800 famiglie europee, i cui figli sono affetti da distrofia muscolare di Duchenne, avevano presentato ricorso alla Corte di Giustizia Europea per chiedere che il farmaco, che rallenta il progredire della malattia, restasse a disposizione, in Italia il parere favorevole alla somministrazione deve ora scontrarsi con la burocrazia. A Roma l’incontro tra i vertici di Aifa e le famiglie. – Intervistati ELENA SEMENZATO (Servizio di Edy Caliman)

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MOGLIANO VENETO | DISTROFIA DUCHENNE, LA BATTAGLIA DELLE FAMIGLIE ARRIVA ALLA CORTE DI GIUSTIZIA EUROPEA

Medianordest — Sun, 11 May 2025 18:58:25 +0000

11/05/2025 MOGLIANO VENETO – Distrofia muscolare di Duchenne. Le famiglie hanno presentato ricorso alla Corte di Giustizia Europea per chiedere che l’unico farmaco a disposizione dei pazienti resti sul mercato || La battaglia per translarna continua. Le 800 famiglie europee i cui figli sono affetti da distrofia muscolare di Duchenne come promesso hanno presentato ricorso alla Corte di Giustizia Europea per chiedere che il farmaco, che rallenta il progredire della malattia, resti a disposizione. Dopo i 4 pareri negativi del Chmp organo dell’agenzia europea del farmaco sui pazienti e i loro genitori si è abbattuta l’ennesima doccia fredda quando lo scorso 28 marzo la Commissione Europea ha ratificato il parere di Ema. Per le famiglie è una lotta contro il tempo prima che le ultime scorte di medicinale finiscano. All’orizzonte l’incubo di trovarsi senza Translarna. Accanto alle famiglie i sanitari che hanno documentato allo stesso Chmp gli effetti che il farmaco ha sui pazienti, risultati testimoniati anche negli studi clinici. Verso metà maggio dovrebbe arrivare un primo riscontro dalla Corte di Giustizia, in risposta all’istanza degli avvocati delle famiglie che hanno chiesto una sospensione della decisione del Chmp in attesa della decisione definitiva. Intanto le famiglie hanno avviato una raccolta fondi per far fronte alle spese legali per il ricorso alla Corte di Giustizia – Intervistati ELENA SEMENZATO (Presidente Associazione Duchenne Research&Advocacy) (Servizio di Francesca Bozza)

MOGLIANO VENETO | DISTROFIA DI DUCHENNE, NUOVO STOP AL FARMACO: «UNA CONDANNA PER I NOSTRI FIGLI»

Medianordest — Sun, 20 Oct 2024 19:27:19 +0000

20/10/2024 MOGLIANO VENETO – Nuovo capitolo nella vicenda del farmaco per la Distrofia Muscolare di Duchenne, dopo l’ennesimo stop di Ema. «Non ci fermiamo, abbiamo già contattato avvocati di diritto internazionale perchè ci rivolgeremo alla Corte di Giustizia europea» spiega la mamma di Mogliano portavoce di 800 famiglie europee – Intervistati ELENA SEMENZATO (Servizio di Francesca Bozza)

MOGLIANO VENETO | DISTROFIA DUCHENNE, MERCOLEDI’ LA DECISIONE SU TRANSLARNA: GENITORI AD AMSTERDAM

Medianordest — Mon, 14 Oct 2024 20:35:02 +0000

14/10/2024 MOGLIANO VENETO – Mercoledì l’Agenzia Europea del Farmaco si pronuncerà sul farmaco che rallenta il progredire della Distrofia Muscolare di Duchenne. Elena Semenzato, la mamma di Mogliano che da anni si batte perchè il medicinale resti a disposizione dei pazienti, insieme ad altri due genitori sarà ad Amsterdam || Elena Semenzato, un’altra mamma di Novara e un papà tedesco mercoledì saranno ad Amsterdam nella sede di Chmp di Ema nel giorno in cui verrà deciso il futuro di Translarna farmaco che rallenta il progredire della distrofia muscolare di Duchenne nei pazienti con mutazione genetica. I genitori avevano comunicato all’agenzia del farmaco la loro presenza in Olanda, inaspettatamente da Ema la risposta scritta nella quale viene chiesto di comunicare il numero dei presenti e l’ora di arrivo nella sede di Chmp. 800 famiglie europee da un anno stanno vivendo con il fiato sospeso in attesa di capire quale sarà il futuro di Translarna. Il farmaco aveva ricevuto da parte di Chmp due stop che avevano portato i genitori a rivolgersi alla Commissione Europea che con una decisione storica aveva invitato l’agenzia europea del farmaco a rivedere le proprie conclusioni prendendo in considerazione i dati di vita reali, supportati anche dai pareri sei sanitari al fianco di queste mamme e papà. Ma secondo Ema i risultati presi in considerazione non erano sufficienti per mantenere sul mercato Translarna che in agosto aveva ricevuto un nuovo parere negativo. Elena e gli altri due genitori mercoledì hanno intenzione di non rimanere fuori dalla porta in attesa della decisione di Chmp ma di essere ascoltati – Intervistati ELENA SEMENZATO (Servizio di Francesca Bozza)

MOGLIANO VENETO | NUOVO STOP AL FARMACO CHE PUO’ SALVARE LEO: «ANDREMO ALLA CORTE DI GIUSTIZIA EUROPEA»

Medianordest — Thu, 01 Aug 2024 22:01:58 +0000

01/08/2024 MOGLIANO VENETO – La vicenda di Leonardo 6 anni di Mogliano affetto da distrofia muscolare di Duchenne e della sua mamma Elena che insieme a tante altre famiglie in Europa si sta battendo perchè il farmaco che il suo bambino sta assumendo non venga tolto dal mercato || Le 800 famiglie in Europa i cui figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne stanno assumendo Translarna sono pronte ad arrivare alla Corte di Giustizia Europea per chiedere che venga messa la parola fine nella vicenda del farmaco che rallenta il progredire della malattia. Per questi genitori quella battaglia che sembrava conclusa qualche mese fa si è di fatto riaperta nelle ultime settimane. Il medicinale somministrato con approvazione condizionata in attesa di ulteriori dati per la conferma definitiva, aveva ricevuto da parte del Chmp organo di Ema due stop che avevano portato le famiglie a rivolgersi alla Commissione Europea che con una decisione storica aveva invitato l’agenzia europea del farmaco a rivedere le proprie conclusioni prendendo in considerazione i dati di vita reali. Ma secondo Ema i risultati presi in considerazione non sono sufficienti per mantenere sul mercato Translarna. Per le famiglie l’ennesima batosta e l’inizio di una nuova battaglia. Ora l’azienda farmaceutica chiederà ad Ema un riesame, probabilmente si tornerà nuovamente alla Commissione Europea, tutto questo con le famiglie che non sanno cosa ne sarà del farmaco dall’anno prossimo. Genitori che chiedono solo tempo, il tempo necessario in attesa di nuove terapie ma anche che possa permettere ai propri figli di accedere a sperimentazioni o trial i cui criteri per accedervi sono molto rigidi. Accanto alle famiglie la comunità scientifica che sostiene l’importanza di Translarna per questi pazienti. Intanto Elena guarda il suo Leonardo 6 anni che anche grazie al farmaco ha raggiunto un obiettivo insperato al momento della diagnosi, riuscire ad andare in bicicletta senza rotelle – Intervistati ELENA SEMENZATO (Servizio di Francesca Bozza)

MOGLIANO VENETO | NUOVO STOP AL FARMACO CHE PUO’ SALVARE LEO: «ANDREMO ALLA CORTE DI GIUSTIZIA EUROPEA»

Medianordest — Thu, 01 Aug 2024 17:50:14 +0000

MOGLIANO VENETO | DISTROFIA DI DUCHENNE, IL 22 APRILE LA DECISIONE DEFINITIVA SU TRANSLARNA

Medianordest — Tue, 16 Apr 2024 19:57:40 +0000

16/04/2024 MOGLIANO VENETO – Tutti gli aggiornamenti sul farmaco per i pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne. Il 22 aprile la decisione che potrebbe cambiare il futuro di queste persone e delle loro famiglie || Un comitato composto da rappresentanti dell’agenzia del farmaco e del ministero della salute dei paesi che compongno la commissione europea il 22 aprile avrà il compito di approfondire e valutare tutto il dossier Translarna, il farmaco che rallenta il progredire della Distrofia Muscolare di Duchenne. Dopo i due pareri negativi espressi da Ema, la palla ora è in mano a Bruxelles per una partita che vede l’Italia grazie alla sua rete formata da famiglie, sanitari e associazioni giocare un ruolo da protagonista. Dopo l’ultimo parere negativo di Ema datato 26 gennaio, il farmaco, trascorsi i 67 giorni previsti, dal 2 aprile non sarebbe più dovuto essere sul mercato, il fatto invece che sia ancora disponibile nelle farmacie suona per le famiglie come un segnale incoraggiante – Intervistati ELENA SEMENZATO (Servizio di Francesca Bozza)

MOGLIANO VENETO | DISTROFIA DI DUCHENNE, LE FAMIGLIE SCRIVONO A MATTARELLA: «CI AIUTI»

Medianordest — Thu, 29 Feb 2024 21:55:28 +0000

29/02/2024 MOGLIANO VENETO – Elena Semenzato non si ferma: una lettera firmata da 16 famiglie e 28 medici e indirizzata al Presidente Mattarella per chiedere che venga bloccato il ritito dal mercato del farmaco che rallenterebbe il progredire della distrofia muscolare di Duchenne, malattia rara: «Supplichiamo la possibilità di vedere i nostri figli arrivare a cure più efficaci in buone condizioni di vita» || «Buongiorno Presidente Mattarella, sono una madre disperata e la supplico con il cuore in mano di leggere fino alla fine questa mia lettera. C’è in gioco il diritto alla cura dei nostri bambini malati gravi, affetti da Distrofia di Duchenne». Comincia così la lunga lettera sottoscritta dai Genitori di Leonardo, di Achille, Pablo, Marco, Luca, ma anche Alessandro, Davide, Matteo, Pietro e, putroppo, tanti altri. A firmare la missiva sedici famiglie da tutta Italia – Treviso, Urbino, Piacenza, Torino, Padova, Messina, Rimini – tre associazioni e 28 medici con esperienza internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne. Una malattia genetica grave, aggressiva, degenerativa che porta, nel tempo, ogni muscolo a spegnersi compresi i muscoli respiratori e quello cardiaco. 28 anni, l’aspettativa di vita. L’oggetto lo sblocco del farmaco Traslana, principio attivo ataluren. Un appello accorato al capo dello stato per rendere accessibile il farmacro sperimentale dopo lo stop dettato dall’agenzia europea dei medicinali Ema. Una patologia per cui il tempo è risorsa fondamentale e che il mediciale contribuisce ad allungare. Farmaco sul quale i medici hanno una posizione chiara vista l’evidenza del rallentamento della progressione della patologia. Richiesta che nella voce di Elena contiene la disperazione di tutte le famiglie con figli affetti da distrofia di Duchenne. Un giorno importante, il 29 febbraio, per chi è affetto da malattia rara, di più per chi soffre di distrofia di Duchenne: «Si intravede un filo di speranza. Come genitori disperati non possiamo non provare qualsiasi strada per aiutare i nostri figli». – Intervistati ELENA SEMENZATO (Mamma di Leonardo ) (Servizio di Edy Caliman)

MOGLIANO VENETO | DISTROFIA DI DUCHENNE, LE FAMIGLIE SCRIVONO A EMA: «RIVEDETE LA VOSTRA DECISIONE»

Medianordest — Thu, 01 Feb 2024 21:59:18 +0000

01/02/2024 MOGLIANO VENETO – Torniamo al caso del farmaco per i malati di distrofia Muscolare di Duchenne per il quale Ema ha dato parere negativo. Ora le famiglie scrivono all’agenzia europea del farmaco || L’Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare ha inviato a Ema una lettera per chiedere che riveda la propria decisione sul ritiro dal mercato di Translarna farmaco assunto da pazienti affetti da Distrofia di Duchenne con mutazione nonsense. «Abbiamo voluto portare avanti la voce delle famiglie» spiega il suo presidente Rasconi che sottolinea come la stessa comunità clinica italiana si sia schierata al fianco delle famiglie inviando a sua volta una comunicazione a Ema perchè tenga conto dei risultati nel lungo periodo. Per le famiglie è una lotta contro il tempo per capire che fine faranno le scorte di Translarna ora ferme nei magazzini, ancora una 60ina di giorni infatti prima che il medicinale venga definitivamente ritirato. Guadagnare tempo in attesa che la ricerca vada avanti e che Ema dia il proprio parere su un nuovo farmaco, Givinostat che i medici puntavano ad usare in combinazione con Translarna per ritardare ulteriormente il progredire della malattia. Anche la regione Veneto si è mobilitata in queste settimane inoltrando ad Aifa la lettera ricevuta dalle famiglie. A stretto giro la risposta dell’Agenzia Italiana del Farmaco che ha spiegato di monitorare la situazione e una volta che sarà arrivato il documento definitivo si valuteranno le possibili soluzioni. L’auspicio delle famiglie è che si possa decidere di continuare con la distribuzione del farmaco almeno per i soli pazienti attualmente in trattamento e che hanno registrato benefici. La vicenda di Translarna e di queste famiglie riporta l’attenzione sulle cure per i pazienti affetti da malattie rare – Intervistati MARCO RASCONI (Presidente Nazionale Uildm), ELENA SEMENZATO (Servizio di Francesca Bozza)

MOGLIANO VENETO | DISTROFIA DI DUCHENNE, MAMMA ELENA: «EMA HA RISPOSTO ALLA MIA MAIL: UNA SPERANZA»

Medianordest — Sun, 21 Jan 2024 19:56:37 +0000

21/01/2024 MOGLIANO VENETO – La vicenda del farmaco per i pazienti affetti da distrofia di Duchenne a rischio ritiro. A portare avanti la battaglia anche una mamma di Mogliano che in questi giorni ha ricevuto una risposta da Ema || Non si tratta solo di una semplice risposta ma di uno spiraglio di speranza per Elena Semenzato una delle tante mamme in Italia e in Europa che si sta battendo perchè il farmaco Translarna che riduce i sintomi della distrofia muscolare di Duchenne di cui il suo piccolo Leonardo, 6 anni festeggiati ieri, è affetto, non venga ritirato. La mail, o meglio le mail in questioni sono quelle inviate da Ema, l’agenzia europea del farmaco, e più esattamente dalla referente del centro che si occupa per ema di patologie neuromuscolari e dal presidente di chmp l’organo dell’agenzia deputato all’approvazione dei medicinali. Una risposta tanto inattesa quanto significativa per Elena che una sera ha deciso di tentare il tutto per tutto inviando la mail. Nella risposta si comunica che la lettera sarà condivisa da tutti membri del chmp e che le considerazioni di questa mamma saranno valutate il 24 gennaio quando Ema incontrerà la casa farmaceutica per decidere del futuro del medicinale. Parole che danno speranza a queste famiglie, un ottimismo che è stato però incrinato quando venerdì Elena, come fa ogni mese, si è recata alla farmacia ospedaliera per ritirare Translarna per il suo bimbo, ricevendo per la prima volta in un anno una risposta che l’ha pietrificata: «mi hanno detto che sarei dovuta tornare perché il farmaco non era disponibile perché ci sono problemi di approvvigionamento. Sapendo quello che sta succedendo chiaramente mi sono preoccupata, in questo momento, continua Elena, ho una scorta fino a mercoledì, poi mi auguro che il medicinale, come mi hanno detto, lunedì arrivi. L’indicazione che abbiamo come famiglie è quella di ritirare il farmaco solo una volta al mese, ma abbiamo scoperto, spiega ancora la mamma di Mogliano, che in Italia è così mentre in altri paesi europei no, sappiamo di famiglie che hanno scorte per 4-5 mesi mentre noi, nel caso il farmaco venga ritirato, rimaniamo senza» – Intervistati ELENA SEMENZATO (Servizio di Francesca Bozza)