01/02/2024 MOGLIANO VENETO – Torniamo al caso del farmaco per i malati di distrofia Muscolare di Duchenne per il quale Ema ha dato parere negativo. Ora le famiglie scrivono all’agenzia europea del farmaco || L’Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare ha inviato a Ema una lettera per chiedere che riveda la propria decisione sul ritiro dal mercato di Translarna farmaco assunto da pazienti affetti da Distrofia di Duchenne con mutazione nonsense. «Abbiamo voluto portare avanti la voce delle famiglie» spiega il suo presidente Rasconi che sottolinea come la stessa comunità clinica italiana si sia schierata al fianco delle famiglie inviando a sua volta una comunicazione a Ema perchè tenga conto dei risultati nel lungo periodo. Per le famiglie è una lotta contro il tempo per capire che fine faranno le scorte di Translarna ora ferme nei magazzini, ancora una 60ina di giorni infatti prima che il medicinale venga definitivamente ritirato. Guadagnare tempo in attesa che la ricerca vada avanti e che Ema dia il proprio parere su un nuovo farmaco, Givinostat che i medici puntavano ad usare in combinazione con Translarna per ritardare ulteriormente il progredire della malattia. Anche la regione Veneto si è mobilitata in queste settimane inoltrando ad Aifa la lettera ricevuta dalle famiglie. A stretto giro la risposta dell’Agenzia Italiana del Farmaco che ha spiegato di monitorare la situazione e una volta che sarà arrivato il documento definitivo si valuteranno le possibili soluzioni. L’auspicio delle famiglie è che si possa decidere di continuare con la distribuzione del farmaco almeno per i soli pazienti attualmente in trattamento e che hanno registrato benefici. La vicenda di Translarna e di queste famiglie riporta l’attenzione sulle cure per i pazienti affetti da malattie rare – Intervistati MARCO RASCONI (Presidente Nazionale Uildm), ELENA SEMENZATO (Servizio di Francesca Bozza)

videoid(IG46g39xMNM)finevideoid-categoria(a3treviso)finecategoria