01/08/2024 MOGLIANO VENETO – La vicenda di Leonardo 6 anni di Mogliano affetto da distrofia muscolare di Duchenne e della sua mamma Elena che insieme a tante altre famiglie in Europa si sta battendo perchè il farmaco che il suo bambino sta assumendo non venga tolto dal mercato || Le 800 famiglie in Europa i cui figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne stanno assumendo Translarna sono pronte ad arrivare alla Corte di Giustizia Europea per chiedere che venga messa la parola fine nella vicenda del farmaco che rallenta il progredire della malattia. Per questi genitori quella battaglia che sembrava conclusa qualche mese fa si è di fatto riaperta nelle ultime settimane. Il medicinale somministrato con approvazione condizionata in attesa di ulteriori dati per la conferma definitiva, aveva ricevuto da parte del Chmp organo di Ema due stop che avevano portato le famiglie a rivolgersi alla Commissione Europea che con una decisione storica aveva invitato l’agenzia europea del farmaco a rivedere le proprie conclusioni prendendo in considerazione i dati di vita reali. Ma secondo Ema i risultati presi in considerazione non sono sufficienti per mantenere sul mercato Translarna. Per le famiglie l’ennesima batosta e l’inizio di una nuova battaglia. Ora l’azienda farmaceutica chiederà ad Ema un riesame, probabilmente si tornerà nuovamente alla Commissione Europea, tutto questo con le famiglie che non sanno cosa ne sarà del farmaco dall’anno prossimo. Genitori che chiedono solo tempo, il tempo necessario in attesa di nuove terapie ma anche che possa permettere ai propri figli di accedere a sperimentazioni o trial i cui criteri per accedervi sono molto rigidi. Accanto alle famiglie la comunità scientifica che sostiene l’importanza di Translarna per questi pazienti. Intanto Elena guarda il suo Leonardo 6 anni che anche grazie al farmaco ha raggiunto un obiettivo insperato al momento della diagnosi, riuscire ad andare in bicicletta senza rotelle – Intervistati ELENA SEMENZATO (Servizio di Francesca Bozza)
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